Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Химпавзи (марстацимаб, Pfizer) в качестве рутинной профилактики для предотвращения или уменьшения частоты эпизодов кровотечений у пациентов в возрасте 12 лет и старше, страдающих гемофилией А без ингибиторов фактора VIII или гемофилией В без ингибиторов фактора IX. .
Подкожная инъекция один раз в неделю нацелена на антикоагулянтный белок, называемый ингибитором пути тканевого фактора (TFPI). Снижение количества и активности TFPI в крови впоследствии увеличивает количество тромбина, фермента, способствующего свертыванию крови, в кровообращении.
«Сегодняшнее одобрение препарата Химпавзи предоставляет пациентам с гемофилией новый вариант лечения, который является первым в своем роде, который воздействует на белок в процессе свертывания крови», — заявила Энн Фаррелл, доктор медицинских наук, директор отдела незлокачественной гематологии FDA. пресс-релиз агентства.
«Химпавзи» — первое в США нефакторное лечение гемофилии В, проводимое один раз в неделю. Эмицизумаб для подкожной инъекции (Hemlibra, Genentech), действующий по другому механизму, уже доступен на рынке для лечения гемофилии А.
Текущее одобрение было основано на результатах открытого исследования BASIS с участием 116 мужчин и мальчиков с тяжелой формой гемофилии А или В без ингибиторов факторов.
В течение первых 6 месяцев исследования пациенты получали стандартное лечение с заменой фактора свертывания крови либо по требованию (33 пациента), либо профилактически (83 пациента). Затем пациентов переводили на профилактику Химпази на год.
Среди пациентов, получавших стандартное лечение по требованию в течение первых 6 мес, годовая частота кровотечений составила 38 эпизодов. Во время лечения Химпази этот показатель снизился до 3,2 эпизодов.
По данным FDA, среди пациентов, получавших стандартное профилактическое лечение в течение первых 6 месяцев, расчетная годовая частота кровотечений составляла 7,85 эпизодов, а затем снизилась до 5,08 в течение года профилактики Химпази.
Реакции в месте инъекции, головные боли и зуд были наиболее частыми побочными эффектами марстацимаба, возникавшими у 3% и более пациентов. Маркировка предупреждает о возможности образования тромбов, гиперчувствительности и эмбриофетальной токсичности. Марстацимаб поставляется в предварительно заполненных шприцах.
Марстацимаб — второй препарат Pfizer, одобренный для лечения гемофилии в 2024 году. В апреле FDA одобрило разработанный компанией генный препарат для лечения гемофилии B фиданакоген элапарвовек (Беквез).
В пресс-релизе Pfizer отметили, что результаты еще одной группы исследования BASIS у пациентов с ингибиторами факторов свертывания крови ожидаются в 2025 году.
М. Александр Отто — помощник врача со степенью магистра медицинских наук и степенью журналистики в Ньюхаусе. Он отмеченный наградами медицинский журналист, до прихода в Medscape работал в нескольких крупных новостных агентствах. Алекс также является научным сотрудником MIT Knight по научной журналистике. Электронная почта: aotto@mdedge.com